Ciencia y Tecnología
Revolucionario tratamiento génico reduce 75 % la progresión de la enfermedad de Huntington
<p>El tratamiento AMT-130 representa el primer avance real contra esta patología hereditaria rara.</p>
<p>​El tratamiento AMT-130 representa el primer avance real contra esta patología hereditaria rara. </p>
<p>Investigadores británicos anunciaron este miércoles (24.09.2025) haber logrado por primera vez ralentizar notablemente la progresión de la enfermedad de Huntington en pacientes, gracias a una terapia génica innovadora desarrollada con <a rel="noopener follow" target="_blank" class="external-link" href="https://www.uniqure.com/pioneers-leaders" title="Enlace externo — la empresa biotecnológica estadounidense-neerlandesa UniQure.">la empresa biotecnológica estadounidense-neerlandesa UniQure.</a></p>
<p>La enfermedad de Huntington es una enfermedad hereditaria rara causada por la mutación de un gen, que se traduce en una degeneración neurológica que lleva hasta una pérdida total de autonomía y la muerte.</p>
<h2><strong>Resultados del ensayo clínico: 75% menos progresión </strong></h2>
<p>El ensayo clínico, desarrollado por investigadores <a rel="noopener follow" target="_blank" class="external-link" href="https://www.ucl.ac.uk/news/2025/sep/gene-therapy-appears-slow-huntingtons-disease-progression" title="Enlace externo — del Centro de la enfermedad de Huntington del University College London (UCL)">del Centro de la enfermedad de Huntington del University College London (UCL)</a> y UniQure, mostró una progresión de la enfermedad inferior en un 75 % al cabo de 36 meses en los 29 pacientes que probaron el tratamiento, en comparación con personas afectadas que no recibían el tratamiento.</p>
<p>Aproximadamente 8.000 personas en el Reino Unido viven con la enfermedad de Huntington, según la UCL. Son cerca de 6.000 las que tienen síntomas en Francia, según las autoridades sanitarias.</p>
<h2><strong>Tratamiento AMT-130: una sola dosis en el cerebro </strong></h2>
<p>La terapia génica desarrollada por los investigadores consiste en inyectar en las células de un enfermo nuevas instrucciones genéticas, en una zona <a class="internal-link" href="https://www.dw.com/es/cerebro/t-62786498">del cerebro</a> llamada estriado, particularmente vulnerable a la enfermedad de Huntington.</p>
<p>Una sola dosis del tratamiento, bautizado AMT-130, es suficiente, estiman los investigadores que condujeron este ensayo clínico de fase 1 y 2.</p>
<p>&#8220;Para los pacientes, (el tratamiento) tiene el potencial de preservar sus funciones diarias, de mantenerlos en el trabajo por más tiempo y de ralentizar significativamente la progresión de la enfermedad&#8221;, se congratuló la profesora Sarah Tabrizi, principal asesora científica del ensayo, calificando el resultado de &#8220;inédito&#8221; para la enfermedad de Huntington.</p>
<p>&#8220;Se trata de un avance mayor y prometedor&#8221;, celebró Zosia Miedzybrodzka, profesora de genética médica en la universidad de Aberdeen (Escocia).</p>
<h2><strong>Próximos pasos: aprobación regulatoria en 2026 </strong></h2>
<p>Sin embargo, agregó que aún serán necesarias &#8220;numerosas pruebas adicionales para determinar si esta nueva terapia génica presenta efectos secundarios, o también la duración de sus beneficios y su eficacia a largo plazo&#8221;.</p>
<p>UniQure indica tener la intención de presentar a principios de 2026 una solicitud de homologación acelerada para su tratamiento ante la Agencia estadounidense de medicamentos (FDA).</p>
<p>Las solicitudes de autorización seguirán después en el Reino Unido y en Europa.</p>
<p>FEW (AFP, UCL)</p>
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<p>​Deutsche Welle: DW.COM &#8211; Ciencia y Tecnologia</p>